La FDA approuve un traitement de 3,5 millions de dollars pour l’hémophilie, désormais le médicament le plus cher au monde

CNN
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La Food and Drug Administration américaine a approuvé mardi Hemgenix, un nouveau médicament pour traiter l’hémophilie. Le fabricant CSL Behring a fixé le prix à 3,5 millions de dollars par traitement, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.

Hemgenix est une thérapie génique pour traiter les adultes atteints d’hémophilie B, un trouble génétique de la coagulation dans lequel les personnes ne produisent pas de protéine nécessaire à la formation de caillots sanguins. Environ 1 personne sur 40 000 est atteinte de la maladie, dont la plupart sont des hommes.

Le traitement typique nécessite des perfusions intraveineuses de routine pour maintenir des niveaux suffisants du facteur de coagulation manquant ou déficient, mais la nouvelle thérapie génique est censée être une seule perfusion IV.

« La thérapie génique pour l’hémophilie est à l’horizon depuis plus de deux décennies. Malgré les progrès réalisés dans le traitement de l’hémophilie, la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques peuvent avoir un impact négatif sur la qualité de vie d’un individu », a déclaré le Dr Peter Marks, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué. « L’approbation d’aujourd’hui fournit une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B et représente une étape importante dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes souffrant du lourd fardeau de la maladie associé à cette forme d’hémophilie.

L’Institute for Clinical and Economic Review, un organisme de recherche indépendant à but non lucratif qui analyse la valeur des médicaments sur ordonnance et d’autres produits médicaux, a confirmé à CNN qu’Hemgenix est désormais le médicament le plus cher au monde.

Dans une récente analyse coût-efficacité du médicament, évaluant les avantages pour la santé par rapport aux coûts de compensation, l’ICER a suggéré qu’un prix équitable pour le médicament se situe entre 2,93 millions de dollars et 2,96 millions de dollars. des millions de dollars.

Selon une analyse de GoodRx, le médicament le plus cher aux États-Unis était auparavant Zolgensma, qui a été approuvé par la FDA en 2019 pour traiter l’amyotrophie spinale et au prix de 2,1 millions de dollars pour un traitement.

Hemgenix approuvé par la FDA sur la base de la sécurité et de l’efficacité évaluées dans deux études impliquant environ 60 hommes adultes. Les effets secondaires les plus courants comprenaient des taux élevés d’enzymes hépatiques, des maux de tête, des symptômes pseudo-grippaux et de légères réactions liées à la perfusion.